Do obrotu na terytorium Unii Europejskiej, w tym w Polsce, dopuszczono lek Macugen (sól sodowa pegaptanibu w postaci iniekcji, producent Pfizer), stosowany w leczeniu wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD). Związek ten wiąże się wybiórczo z naczyniopochodnym śródbłonkowym czynnikiem wzrostu (VEGF 165), czyli białkiem stanowiącym sygnał do nowotworzenia nieprawidłowych naczyń krwionośnych naczyniówki.
Lek został zarejestrowany 14 lutego br., na podstawie wyników dwóch badań klinicznych z udziałem 1186 pacjentów ze wszystkimi podtypami wysiękowej postaci AMD. Udowodniono, że preparat pomaga zachować ostrość widzenia u większej liczby chorych niż w przypadku standardowo stosowanej terapii, w tym fotodynamicznej. Głównym punktem końcowym oceny skuteczności klinicznej leku był odsetek pacjentów, u których w 54 tygodniu obserwacji udało się zapobiec utracie ostrości widzenia o trzy wiersze (lub 15 liter) na tablicy oceny ostrości wzroku. Wynik taki uzyskano u 70 proc. pacjentów otrzymujących Macugen (w dawce 0,3 mg co sześć tygodni) i u 55 proc. pacjentów z grupy kontrolnej (korzyść względna z leczenia wyniosła 27 proc.). Po 12 miesiącach pacjentów przydzielono w sposób losowy do grupy kontynuującej leczenie przez kolejny rok bądź do grupy rezygnującej z terapii. Otrzymane ostatecznie wyniki dowodzą istnienia trwałych korzyści terapeutycznych ze stosowania leku Macugen oraz wskazują na konieczność jak najwcześniejszego rozpoczynania leczenia. Stosowanie preparatu Macugen jest zdecydowanie przeciwwskazane u pacjentów ze stwierdzonym lub podejrzewanym zakażeniem oczu.