1. Terapie genowe. Polegają na wprowadzeniu do chorych komórek zdrowych kopii określonych genów. Obecnie testowana jest tylko jedna terapia genowa przeznaczona dla pacjentów z mukowiscydozą (PLA Smin). Jest w I fazie badań klinicznych.

2. Naprawa białek. W USA i Izraelu trwają testy kliniczne II fazy nad bezpieczeństwem i skutecznością doustnego stosowania molekuły PTC 124 u pacjentów z mutacjami nonsensownymi. Związek ten wiąże się z rybosomami i przywraca prawidłową translację. Do badań klinicznych I fazy zakwalifikowano także dwie inne substancje: VX-770 oraz kurkuminę. W badaniach przedklinicznych są trzy kolejne związki.

3. Wpływ na transport jonów. Leki z tej grupy przywracają prawidłową równowagę pomiędzy jonami chlorkowymi i sodowymi na powierzchni komórek układu oddechowego, dzięki czemu wzmagają nawodnienie śluzu i jego oczyszczanie. Najbardziej zaawansowanym w badaniach lekiem jest wziewny denufosol, który właśnie wszedł w III fazę testów klinicznych. Niedawno pomyślnie zakończone badania kliniczne II fazy prowadzono w grupie 89 chorych z łagodną postacią mukowiscydozy. Denufosol okazał się dobrze tolerowany i znacząco polepszał funkcjonowanie dróg oddechowych (parametry FEV1, FEF, FVC). Obecnie badane są także trzy inne leki z tej kategorii: SPI-8811, parion 552-02 i Moli.

4. Rozrzedzanie śluzu. Zmniejszanie lepkości i gęstości wydzieliny śluzowej w drogach oddechowych, co ułatwia jej odkrztuszanie, jest zadaniem pierwszego leku opracowanego specjalnie z myślą o chorych na mukowiscydozę - Pulmozyme (Genentech). Lek ten dostępny jest od 1994 roku. Szacuje się, że obecnie w samych tylko Stanach Zjednoczonych stosuje go ponad 18 tys. pacjentów. Podobne działanie ma również dostępna dla pacjentów sól hipotoniczna.

5. Leczenie przeciwzapalne. Eliminacja stanu zapalnego jako jedna z form terapii mukowiscydozy budzi spore zainteresowanie. Aktualnie badane jest bezpieczeństwo i efektywność stosowania u tych chorych m.in. kwasu DHA (z grupy omega-3), simwastatyny, pioglitazonu.

6. Leczenie przeciwinfekcyjne. Leczenie infekcji płuc jest ważnym elementem terapii mukowiscydozy. Do stosowania w tej grupie chorych zarejestrowane są antybiotyki: TOBI (tobramycyna, Novartis) przeznaczony do zwalczania zakażeń Pseudomonas aeruginosa oraz azytromycyna (Pfizer). Sześć innych związków jest w trakcie badań klinicznych I, II lub III fazy. Kilka firm biotechnologicznych pracuje też nad szczepionką chroniącą przed zakażeniem pałeczką ropy błękitnej.

7. Farmakoterapia wspomagająca przy przeszczepie płuc. W prowadzonych w USA badaniach klinicznych wykazano, że u chorych z mukowiscydozą, będących po transplantacji płuc i otrzymujących wziewną cyklosporynę występuje znacznie mniejsze ryzyko odrzucenia przeszczepu i zgonu.

8. Suplementy diety. Od 2007 r. na rynku dostępna jest mieszanka antyoksydantów opracowana specjalnie dla osób cierpiących na mukowiscydozę - Yasso (firmy Yasso Health). W maju 2007 r. rozpoczęły się badania kliniczne III fazy preparatu ALTU-135 zawierającego enzymy trzustkowe pochodzenia bakteryjnego, prawdopodobnie skutecznego w leczeniu enzymatycznej niewydolności trzustkowej występującej w przebiegu mukowiscydozy.

Źródło: www.cff.org