Mariane Pavel z Niemiec wraz z grupą współpracowników z USA i Belgii przeprowadzili zrandomizowane, wykonane metodą podwójnie ślepej próby badanie kliniczne 3 fazy, w którym porównali terapię ewerolimusem (10 mg p.o. dziennie) z placebo, obie skojarzone z oktreotydem LAR podawanym co 28dni. Oktreotyd LAR to syntetyczny analog somatostatyny o dłuższym i silniejszym działaniu, który jest stosowany w pierwszoliniowym leczeniu guzów neuroendokrynnych. Do badania włączono 429 osób powyżej 18 roku życia z guzem neuroendokrynnym, nie nadającym się do resekcji lub dającym odległe przerzuty. Do grupy badanej przypisano 216 pacjentów, którzy byli leczeni ewerolimusem i oktreotydem (37 ukończyło badanie), grupę kontrolną stanowiło 213 osób, którym podawano placebo i oktreotyd (34 ukończyło badanie). Zaprzestanie interwencji było w większości spowodowane progresją choroby. Okres wolny od progresji choroby w grupie badanej wyniósł 16,4 miesiąca, natomiast w grupie kontrolnej 11,3 miesiąca. Do zdarzeń niepożądanych zastosowanej terapii należały: zapalenie jamy ustnej (62 proc. w grupie badanej i 14 proc. w grupie kontrolnej), wysypka (37 proc. vs 12 proc.), męczliwość (31 proc. vs 23 proc.) i biegunka (27 proc. vs 16 proc.).

Autorzy badania udowodnili skuteczność terapii ewerolimusem, a rzeczywiste korzyści tej terapii mogą być jeszcze większe, gdyż analiza przeprowadzona po zakończeniu badania ujawniła losową niejednorodność pacjentów – do grupy badanej włączono więcej osób z bardziej zaawansowanymi guzami neuroendokrynnymi.


Źródło: Lancet 2011, 378:2005-2012.