Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną, w której za sprawą mutacji jednego genu, zakłócone zostaje funkcjonowanie kanałów jonowych w komórkach układu oddechowego i przewodów trzustkowych. Konsekwencją zaburzeń transportu jonów pomiędzy komórkami jest ich odwodnienie i gromadzenie się gęstego śluzu w układzie oddechowym, co sprzyja masowemu rozwojowi bakterii i groźnym dla życia infekcjom. Inhalacje denufosolem przywracają prawidłowy transport jonów, przez co ograniczają występowanie objawów mukowiscydozy. Lek ten ma zupełnie nowy mechanizm działania, inny niż medykamenty dotychczas stosowane u chorych na mukowiscydozę.

Badania dotyczące bezpieczeństwa i efektywności denufosolu przeprowadzili amerykańscy naukowcy z Uniwersytetu w Kolorado. W próbie klinicznej TIGER-1 (Transport of Ions to Generate Epithelial Rehydration) brało udział 350 dzieci w wieku 5 i więcej lat z wczesnym stadium mukowiscydozy. Przez 24 miesiące pacjenci trzy razy dziennie otrzymywali 60 mg denufosolu lub placebo. Okazało się, że u chorych z grupy denufosolu znacząco poprawiły się wskaźniki funkcji płuc, m.in. FEV1. Leczenie denufosolem było stosunkowo bezpieczne, najczęściej zgłaszanym działaniem niepożądanym był kaszel. Wyniki badania TIGER-1 czekają na publikację w American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.

Obecnie trwa badanie kliniczne II fazy TIGER 2. Jeśli potwierdzi ono korzystne działanie denufosolu, wprowadzenie leku na rynek będzie mogło nastąpić w 2012 roku. Producentem leku jest amerykańska firma Inspire Pharmaceuticals.

Źródło: Am. J. Respir. Crit. Care Med. Online 17 grudnia 2010