Leczenie za pomocą wykorzystania molekularnych mechanizmów pozwala na modyfikację przebiegu choroby. Terapia genowa pozwala uniknąć skutków mutacji, w wyniku których doszło do zaburzeń produkcji białka strukturalnego – dystrofiny. Niestety opracowany zestaw nukleotydów jest skuteczny tylko w części z mutacji, jakie mogą powodować chorobę.

Badanie przeprowadzono na grupie 7 chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a. Wykonano wstrzyknięcia domięśniowe, po czym po 3-4 tygodniach przeprowadzono biopsję tych mięśni. Stwierdzono zwiększenie produkcji białka – dystrofiny, nie odnotowując przy tym żadnych efektów ubocznych ani reakcji immunologicznej.

Dalsze badania mają się skupić na ustaleniu optymalnej dawki do indukowania wystarczającej ilości dystrofiny. Musi być także oceniony wpływ leczenia na sam przebieg choroby i możliwości jego zastosowania w praktyce klinicznej.

Źródło: The Lancet Neurology; doi:10.1016/S1474-4422(09)70211-X