U około 40 proc. chorych na raka nerki rozpoznanie choroby następuje w stadium zaawansowanym. Standardowym wczesnym leczeniem dla tych pacjentów jest terapia celowana inhibitorem kinazy tyrozynowej VEGF. Przed zarejestrowaniem leku Afinitor pacjenci, u których choroba uległa progresji po zastosowaniu terapii anty-VEGF, nie mieli żadnej opcji terapeutycznej o udowodnionej skuteczności.

Korzyści kliniczne związane z zastosowaniem ewerolimusu wykazano w randomizowanym, wieloośrodkowym badaniu klinicznym RECORD-1 (Renal Cell Cancer Treatment with Oral RAD001 given Daily). W badaniu tym uczestniczyło 416 pacjentów z zaawansowanym rakiem nerki, z progresją choroby, pomimo wcześniejszego leczenia sunitinibem lub sorafenibem (tj. inhibitorami VEGF). Część chorych leczona była wcześniej także bewacizumabem, interferonem alfa lub interleukiną 2.

Pacjentów zrandomizowano do grupy otrzymującej codzienne lek Afinitor w tabletkach zawierających 10 mg substancji czynnej lub do grupy placebo wraz z najlepszą terapią wspomagającą.
Pierwszorzędowym punktem końcowym badania był czas przeżycia wolny od progresji nowotworu.

Okazało się, że Afinitor ponad dwukrotnie wydłużył okres do nawrotu choroby, który u otrzymujących go pacjentów wyniósł 4,9 miesiąca w porównaniu do 1,9 miesiąca w grupie placebo. Ponadto obliczono, że zastosowanie ewerolimusu zmniejszyło ryzyko progresji choroby lub zgonu o 67 proc.

Najczęstszymi stwierdzonymi reakcjami niepożądanymi związanymi z badaną terapią były zapalenie jamy ustnej, infekcje, osłabienie, męczliwość, kaszel i biegunka.

Działanie ewerolimusu polega na jego bezpośrednim wpływie na białko mTOR obecne w komórkach nowotworowych, kontrolujące namnażanie tych komórek oraz tworzenie naczyń krwionośnych.

Lek Afinitor został już zarekomendowany jako II rzut leczenia u pacjentów z zaawansowanym rakiem nerki, m.in. przez Europejskie Towarzystwo Urologiczne (European Association of Urology, EAU) i Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej (European Society for Medical Oncology, ESMO).

Obecnie prowadzone są badania kliniczne III fazy, w których oceniana jest potencjalna skuteczność ewerolimusu w innych typach nowotworów. Wydaje się, że korzyści z zastosowania tej substancji mogą odnieść chorzy na raka piersi, raka żołądka, raka wątrobowokomórkowego, guzy neuroendokrynne, stwardnienie guzowate oraz chłoniaki nieziarnicze.