Zezwolenie zostało wydane w oparciu o wyniki wieloośrodkowego badania retrospektywnego na grupie 29 dorosłych pacjentów i młodzieży powyżej 12 roku życia oraz 12 dzieci. Skuteczność leku oceniono na podstawie prędkości poziomego ruchu sakadowego gałek ocznych (HSEM), która była głównym punktem końcowym.

Po 12 miesiącach prędkość HSEM polepszyła się u pacjentów otrzymujących miglustat w porównaniu do standardowego leczenia. Poprawa była szczególnie znacząca po wykluczeniu pacjentów przyjmujących benzodiazepiny. Dodatkowo odnotowano poprawę zdolności połykania i spowolnienie utraty zdolności poruszania się.

Dalszy etap badania sugeruje, że terapia miglustatem może prowadzić do stabilizacji ważnych markerów neurologicznej dysfunkcji w NPC zarówno wśród dorosłych, jak i dziecięcych pacjentów.

Źródło: BioValley Basel; www.biovalley.ch